Neues Forschungsprojekt zur Therapie von CLN3!

Wir freuen uns, ein vielversprechendes neues Forschungsprojekt zu unterstützen:

Dr. Michael Ebner vom Leibniz-Forschungsinstitut für Molekulare Pharmakologie (FMP) in Berlin erforscht neue Wirkstoffe zur Behandlung der juvenilen NCL-Form CLN3.
Er ist Mitglied der Arbeitsgruppe von Prof. Volker Haucke, der in diesem Jahr mit dem renommierten Gottfried Wilhelm Leibniz-Preis 2025 der Deutschen Forschungsgemeinschaft ausgezeichnet wurde. Wir gratulieren!

Zum Hintergrund:
CLN3 ist eine lysosomale Speicherkrankheit, die zu einer fortschreitenden Neurodegeneration führt und durch Mutationen im CLN3-Gen verursacht wird. Dieses Gen kodiert für ein Transportprotein, das eine zentrale Rolle im Stoffwechsel der Lysosomen spielt – den „Recyclinghöfen“ unserer Zellen. Die Mutation beeinträchtigt die Funktion der Lysosomen, wodurch der Abbau von Lipiden und die Wiederverwertung essenzieller Zellbausteine gestört werden. Zudem kann die Reparatur beschädigter lysosomaler Membranen nicht mehr richtig erfolgen, was schließlich zum Absterben von Nervenzellen führt.

Das Ziel des Projekts:
Mithilfe eines High-Throughput-Screenings sollen Wirkstoffe identifiziert werden, die die krankheitsbedingten Veränderungen in CLN3-Zellen mildern können. Dabei kommt eine umfassende Substanzbibliothek mit bereits zugelassenen oder klinisch getesteten Medikamenten zum Einsatz – ein entscheidender Vorteil für eine rasche Weiterentwicklung hin zu einer möglichen Therapie.

Untersucht werden insbesondere zwei Ansätze:
✅ Wiederherstellung des Lipidflusses aus den Lysosomen, um schädliche Lipidansammlungen zu vermeiden
✅ Förderung der Reparatur der lysosomalen Membran, um Zellschäden zu verhindern
Hierfür wird der innovative „LysoSpot“-Assay eingesetzt, mit dem sich gezielt solche Substanzen identifizieren lassen, die den Lipidfluss sowie die Membranreparatur in CLN3-Zellen positiv beeinflussen.

Die vielversprechendsten Substanzen könnten dazu beitragen, die lysosomale Dysfunktion in CLN3-mutierten Zellen zu korrigieren und somit eine therapeutische Wirkung entfalten. Sie sind daher aussichtsreiche Kandidaten für weiterführende Tests in präklinischen Modellen.

Wir wünschen Michael Ebner viel Erfolg bei seiner Forschung und sind gespannt auf die Ergebnisse!

25/03/2025